几天前，美国FDA批准了一款新药上市，逐渐吸引了世界各地媒体的关注：

新药物Zolgensma正式被批准上市，这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症，但价格也十分高昂，一次治疗需要花费212.5万美元（约1469万人民币）。

这样高昂的费用，无疑将Zolgensma变成了目前世界上最贵的药物。一时间，人们议论纷纷。

或许是因为《我不是药神》去年的热映，国内网友们对Zolgensma的讨论也集中在天价药的研发和销售困境上。

一部分人认为，这样高昂的价格没有几个病人家庭承担得起，付不起的患者家庭只能眼睁睁地看着孩子生病，富人却能花钱买命。从这个意义上来说，药企定价不合理。药企应该通过降低药价、让更多患者能够买得起、提高销售量的方式来盈利。

但另一部分人认为，高昂的药价背后是耗资巨大的研发成本，如果药品上市后，药企无法在专利期内赚回研发、制药的成本并盈利的话，今后企业资助科学家研发新药的动力就会降低，从长远发展来看对所有人都是不利的。

所以，Zolgensma的定价真的有必要这么贵吗？

定价这么贵，到底有几个人能买得起？

专利保护期限结束前，有没有任何方法能降低这种药的价格？

要回答这些问题，或许可以仔细看看这212万美元的天价药，从研发到今天定价都经历了什么…

首先，需要明确的一点是，Zolgensma是针对脊髓性肌肉萎缩症研发的药物。脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病，会导致婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化，发展严重后会导致婴儿死亡或终身残疾，需要终身依赖呼吸机支持来维持生命。

这种疾病是由基因缺陷引起的。患上这种疾病的个体，由于这种基因缺陷，无法产生一种运动神经元存活所必须的蛋白SMN。而Zolgensma这种药物的治疗方法，是用一种经过科学家们重新设计、改良过的病毒，弥补这个基因缺陷，从而使个体能够重新产生SMN蛋白。

进入临床试验后，Zolgensma的疗效对很多家庭来说，简直像是奇迹。

比如今年三岁半的小女孩Evelyn，就是参加临床实验的孩子之一。

刚刚出生后没多久，她就被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症，如果不接受治疗，可能只能活到15个月大。

看着疾病渐渐地让Evelyn失去活力，从不能爬、不能翻身，到不能自主吞咽和呼吸，Evelyn的父母非常痛苦。

所幸这个时候他们接触到了处于试验阶段的基因疗法Zolgensma，在充分了解了治疗的原理后，他们同意让女儿试一试。

在接受了新药物的治疗后，不到两个月，小Evelyn身上就出现了让人惊喜的变化：她开始像正常孩子一样长身体，能自己翻身，打滚，变得更有活力。

医生相信，药物已经对她起效了。

之后的三年里，父母带着Evelyn定时回医院检查，她的身体状况非常稳定，成长也很正常。

不再需要任何药物或者医疗器械辅助。

她就像所有健康的3岁多的小女孩那样，每天开开心心、蹦蹦跳跳，让父母都差点忘了她是患上过脊髓性肌肉萎缩症的孩子。

和Evelyn一样在医院在临床实验阶段，通过Zolgensma治愈了脊髓性肌肉萎缩症的孩子还有很多。

在诺华公开的报告中，第一期有总共15名，在出生后没多久被确诊为脊髓性肌肉萎缩症的婴儿，参与了临床实验。参加时他们的平均年龄都小于6个月，其中四名已经开始需要呼吸机的辅助才能生存了。

在使用Zolgensma治疗后，这些原本无法健康成长的婴儿，像正常的孩子一样开始长大。

11名婴儿在注射药物后三个月内，肌肉萎缩的症状开始得到明显改善。

15名婴儿都成功地避免和改善了原本可能产生的呼吸问题，不再需要永久性地依赖呼吸机的帮助。

截止到2019年3月8日最近一次随访，接受治疗的这15名儿童都健康地活着。

（图为通过Zolgensma治愈了脊髓性肌肉萎缩症的小男孩Madison）

所以，Zolgensma的成功研发意味着，患病的婴儿极有可能仅仅通过一次性的治疗，就能获得永久性的康复。

FDA的局长也在公告中提到了这种药物的有效性，认为这是用基因疗法治疗罕见病的又一个里程碑式的突破。

在有效性得到保障后，可以再来看看这种药物的需求量。

脊椎性肌肉萎缩症，虽然对于大部分人来说听起来很罕见，但按照美国相关机构的统计，大概每一万名新生儿中，就有一个脊髓性肌肉萎缩症患者。如果不及时治疗，有超过90%的患者会在一岁以前死亡或者留下终身残疾。

从药企的角度而言，这种药物的销售市场，虽然毫无疑问地会比针对一些常见疾病的药品销售市场小，但还是比一些举世罕见的疾病的医疗市场大得多的。

这也意味着，这种药物的需求量相对于一些极端罕见的疾病要高得多，药企的销售市场是有保障的。有医生估计，Zolgensma的初期年销售额有望超过26亿美元。

或许，也正因它的有效性和良好的销售前景，诺华集团才会在去年花费87亿美金收购了研发出Zolgensma的生物科技公司AveXis，以此来获得Zolgensma的生产和销售权。

第三，值得注意的是，诺华公司目前对Zolgensma的定价，相比于之前治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物价格，并没有高出太多。

是的，如果将212万美元单纯看作“一剂药“的价格，毫无疑问是高得离谱的。

但如果将它看做“一种治愈手段”，和之前已有的一些治疗方法相比，算不上最贵，甚至还要便宜很多。

这里说的“之前的治疗方法”，主要是指另一种药物Spinraza。

Spinraza是一种在2016年被批准上市，目前已经有超过7500名患者使用的脊椎性肌肉萎缩症的药物。

和Zolgensma的“一次见效”不同，Spinraza需要定期注射，治疗期常常在5年以上。而第一年的药费是75万美元，之后每年的药费为37.5万美元，5年下来用药费用至少是225万美元。

从这个角度上来说，Zolgensma似乎要更划算。尤其是考虑到诺华目前推出的支付方案，允许患者家庭在5年内支付完212万美元的药费，这也就是说平均到每年，大概需要支付42.5万美元，比起Spinraza总体更便宜。

在诺华官网宣布新药上市的页面，也有明确写道，目前对于脊髓性肌肉萎缩症的治疗方法，常常是将其当做慢性疾病，患者往往从出生后一直到10岁，都需要接受治疗，治疗费用超过400万美元。所以与长期治疗手段相比，Zolgensma预计更能节省医疗保健系统的支出。

另外，竞争对手Spinraza的发展情况，也能给Zolgensma这种药物的销售情况提供参考。

在2016年被批准上市后，Spinraza通过和医保系统的合作，已经将药物卖给了7500名患者。2018年的销售总额达到了17亿美元。

从药企的角度，Spinraza的上市和销售带来了巨大的利润；从患者的角度，比起完全没有治疗办法，有治疗办法但却很昂贵、需要通过医疗保险甚至借款的方式来获得，似乎是一个更好的结果。

所以，对于总价格更低、治疗办法更加高效的Zolgensma，大众或许还有关于它价格的种种争议，金融市场却十分看好它。

就在诺华公布了Zolgensma上市后，当天下午诺华的估价就上涨了近4%，显示了市场对Zolgensma这种药物的信心。（与此相对，销售Spinraza的公司Biogen股价下跌了1%）

不过，普通大众无法独自支付天价药的事实，药企也是明白的。

对于普通的患病家庭而言，就算Zolgensma很有效，但如果没钱、用不起，Zolgensma的存在对个体依然没有意义，甚至还会让人更加遗憾。

所以，诺华公司也表示，目前他们正在与超过15家保险公司，就患者购买Zolgensma的方式进行讨论，争取让药企的利益与患者的利益、医疗保险系统的利益，尽可能地保持统一。目前暂定的“5年分期付款”的办法，也是一种降低个人和保险公司负担的办法。

另外，值得注意的是，开发出Zolgensma的生物科技公司AveXis，是一家一直致力于研发罕见遗传病治疗办法的公司。在被诺华收购后，AveXis有了更充足的资金，拥有4个研发基地和1000多名高新技术员工，预计在2019年和2020年，还有两个新的项目能进入临床实验阶段。

所以，今后他们可能会研发出更多能够治疗罕见遗传病的“奇药”，但价格方面可能依然会非常贵…

在细细看了一番关于Zolgensma的定价过程和对比后，大家不难发现，从药企的角度而言，Zolgensma的天价几乎从一开始就注定了的：

如果没有这样的价格和销售预期，药企不会去收购这些研发药物的医疗科技公司；

如果没有药企的资金支持，医疗科技公司不会有能力招募最好的科学家团队，针对一些罕见疾病进行研发；

如果没有优秀的科学家参与研发，这些看起来“和大多数人无关”的罕见病患者，或许面对的就不是“有药治，但差钱买”的问题，而是根本无药可救的绝境。

所以，对于所有患有罕见病的患者来说，无论是否有能力支付这样的天价药，有效的新药物的出现，都不应该是一件坏事。

面对这样无奈的现实，大众也只能保持耐心和期待。

期望着随着科研团队继续研究，能够给更多患上曾经无药可治、难治的疾病患者带来治愈的希望；

期望着医疗保险系统和制药公司的合作、医保系统的完善，能够让更多患者有机会抓住这份希望；

最后随着时间的推移，药价能够降低，今后无论是从技术上还是从资金上，普通人战胜罕见病，都不再是一个无法完成的挑战…

ref:

https://www.cnbc.com/2019/05/24/fda-approves-novartis-2-million-spinal-muscular-atrophy-gene-therapy.html

https://www.statnews.com/2019/05/24/hold-novartis-zolgensma-approval/

https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-announces-innovative-zolgensma-gene-therapy-access-programs-us-payers-and-families

--------------评论----------

Nov_Sebastian：孤儿药的研发需要充足的资金保障来维持 全世界真的需要有这样的团队背负起研发孤儿药的责任 否则疑难杂症一得必死也太惨了

来份白斩二少蘸酱油：一剂就治愈而且没有后遗症 很值了

草莓喵w：好是好。。

然而穷人真的最害怕是病死。 真的无能为力啊，能怎么办。。真的可悲

cmulf：美国的医疗开发仍然是最为先进的，但他们某种程度被医药集团和医生团体的利益绑架了，在科学性上来说总体仍然是最可信赖的体系，但带来的后果就是新药过于昂贵。

水蜜桃可乐加冰：其实我觉得按照成本或者研发角度来想，这些钱真的能一次治好的话也不算贵。而且可以分期，相比较很多药又贵又要长期服用还没啥实质性效果要好的多吧

展堂点他点他：未来医学发展会趋向于钱能买命，穷就……认命

南羽_yuyu：人类战胜了单基因遗传病，不值得庆祝吗。

树屋的小P：身为SMA患者，从小我就被告知这种病是不治之症，病情只会一天天恶化。现在终于有了治疗药，而且一下子有了两种，真是不知道有多开心。就算还是买不起，就算对于成年患者来说治疗效果可能并不太理想，但终归是有了希望。感谢为抗击罕见病不懈奋斗的科学家们！

鬼枕睡梦：我在想，如果这种病在民众中占有率不高但价格个体难以负担的情况下，是否可以让愿意的民众为其买单？就如文章所说，即使是万分之一的概率，平均开来每人也不到2000，只需一个人或许一辈子就只做这么一次慈善，2000不多吧，相信愿意付出的人不少，不强迫，和谐社会，应该不错。