近日，美国最著名的 GoodRx 研究团队公布了 2020 年美国最昂贵的处方药前 20  名清单。和上一期（2020年2月份发布）的清单相比，有以下变化：

1. Daraprim，因仿制药上市，跌出top 20（这个药臭名昭著，5年前，Daraprim曾一夜之间价格提高了 56 倍，从每片 13.50 美元提高到 750 美元，饱受争议）

2. Qinlock是一种治疗胃肠道间质瘤（GIST）的药物，是唯一新批准的药物。

3. 清单中新增加两种药物：Cerdelga和Korlym

4. 先前已列入清单的 Kynmaro和Viekira XR 均已停产

5. 2020 年 4 月，Mavenclad 价格上涨 6％。

GoodRx强调此清单仅包含患者可以在药房购买并自行管理的药物，不包括像诺华Zolgensma 这样的药物，该药物一次性治疗费用高达 210 万美元，但患者需要到诊所就诊及医生的帮助。

尽管很少有患者实际支付这一清单中药品的全价，因为有保险及厂家的各种患者援助计划，但标价仍然可以很好的代表药品的价格。

1、Myalept –71,306美元

Myalept是一种孤儿药，用于治疗用于治疗脂肪代谢障碍继发的代谢紊乱，是一种重组人甲硫氨酰瘦蛋白(人瘦素类似物)。

患者每月需使用 Myalept 14 瓶，每瓶标价为 5,093 美元。由于 Myalept 是控制这种罕见病的唯一选择，因此没有其他负担得起的药物可供使用。Myalept 最近价格上涨，从 64,859 美元上涨至 71,306 美元（近 50 万元）。

Aegerion 制药公司提供“ copay card”计划，帮助患者负担 Myalept。

2、Ravicti – 55,341美元

Ravicti 是 Horizon Pharma 生产的最昂贵的两种药物之一。它用于治疗尿素循环异常，这是导致血液中氨含量高的遗传病。如果不加以治疗，尿素循环障碍会导致患者混乱，昏迷甚至死亡。Ravicti 可用于 2 个月大的儿童，一般患者在 1 个月内使用 11 瓶，一瓶拉维奇的标价为 5,031 美元。

对于那些需要治疗，但没有保险或低收入的患者，可以通过“Horizon患者服务”免费获得Ravicti 。

3、Mavenclad – 56,954美元

Mavenclad 用于治疗复发性多发性硬化症（MS）。患者需接受两个疗程的 Mavenclad 治疗，间隔 12 个月，每个疗程价格昂贵。Mavenclad的标价4月份从 53,730美元上涨到56,954美元，上涨 6％。

厂商 EMD Serono提供了“copay card”，可将自付费用降低到 0 美元，但该计划仅适用于有商业保险的患者。

4、Actimmune – 52,777美元

Actimmune 由 Horizon Pharma 生产，并被批准用于骨质疏松症和慢性肉芽肿性疾病，这是一种罕见病，会导致免疫系统出现障碍。患者通常每周服用3次Actimmune，平均每月要使用约 11 瓶。

Actimmune的定价为每瓶4,797美元。Horizon Pharma 公司提供了患者援助计划，以帮助无保险或低收入患者免费获得 Actimmune。

5、Oxervate – 48,498美元

Oxervate 于 2019 年获得批准，是第一种可用于治疗神经营养性角膜炎的药物，神经退行性角膜炎是一种退化性疾病，可导致角膜敏感性降低。患者通常需在 4 周内使用 28 瓶 Oxervate。Oxervate的定价为每瓶 1,732 美元。

幸运的是，制造商 Dompe 为商业保险患者提供了“copay card”，并为合格的没有参加保险或保险额度不够的患者提供了患者援助计划。

6、Takhzyro – 45,464美元

Takhzyro由武田公司（Takeda）制造，用于治疗遗传性血管性水肿，这种疾病的特征是体内严重肿胀。Takhzyro 于2018年底获得批准，患者每个月需使用 2 瓶 Takhzyro，每瓶价格 22,732 美元。

通过OnePath Co-Pay援助计划，符合条件的患者可以获得 Takhzyro 治疗费用的帮助。

7、Juxtapid – 44,714美元

Juxtapid由Amryt Pharmaceuticals制造，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，这种基因突变可导致心血管疾病。患者通常每月服用 28 粒 Juxtapid，每粒的标价为1,597美元。

8、Cinryze – 44,141美元

Cinryze由武田公司（Takeda）生产，标价为44,141美元（一个月的用量，16瓶）。Cinryze 用于治疗遗传性血管性水肿，这是一种罕见的，威胁生命的遗传病，可导致身体各个部位（包括手，脸和喉咙）肿胀。

幸运的是，参加商业保险的患者可通过 OnePath Co-Pay Assistance Program 免费获得 Cinryze 。

9、Chenodal – 42,570美元

Chenodal，用于溶解胆结石，由 Retrophin公司生产，今天，Chenodal 的价格上涨了 5 倍。

Chenodal目前没有专利权，这通常意味着其他药企可以开始生产仿制药。但是，Chenodal 受到所谓的“封闭分销系统”的保护，阻止其他药企开发。

大多数患者每月需服用 Chenodal 90 片，但有些患者需服用多达 210 片，价格高达 473 美元/片。

10、Gattex – 40,450美元

Gattex 用于治疗短肠综合症（一种由腹泻导致的营养不良和脱水的疾病），每月花费超过 40,000 美元。2019 年 5 月，Gattex 获得 FDA 批准，用于治疗 1 岁及以上儿童的短肠综合征。患者通常每月要使用 30 瓶 Gattex，一箱 30 瓶的标价为 40,450 美元。

生产商武田提供的 OnePath 计划可以为患者提供保险流程，财务援助选择和处方交付方面的帮助。

11、HP Acthar –39,864美元

HP Acthar，也称为Acthar，用于治疗多种疾病，例如狼疮，类风湿性关节炎，多发性硬化症，婴儿痉挛，眼科疾病和银屑病关节炎。它由Mallinckrodt Pharmaceuticals 公司生产，2010 年获得批准。

早在2001年，该药由赛诺菲（Sanofi）生产时，一小瓶的标价约为40美元。17 年后，新生产商的定价为，每瓶 Acthar（通常每月使用量） 39,864 美元。

患者可通过 Mallinckrodt 的共付额和患者援助计划获得经济援助，但必须满足一定条件才有资格申请。

12、Tegsedi – 34,600美元

Tegsedi 用于治疗由遗传性甲状腺素转运蛋白引起的神经损伤，这是一种罕见且进展缓慢的疾病，由器官和组织中的蛋白质堆积引起。对患者进行适当的给药技术培训后，他们通常每月使用  4 个注射器。一盒 4 个注射器的标价为34,600美元。

13、Vitrakvi – 32,800美元

Vitrakvi 由拜耳制药公司制造，是一种用于治疗具有特定基因突变患者的抗癌药物。患者通常每月服用 60 粒，每粒的标价为 547 美元。

有了 TRAK Assist $ 0共付计划，拥有商业保险的患者可免费获得 Vitrakvi。

14、Qinlock – 32,000美元

Qinlock 于 2020 年 5 月获得 FDA 批准。Qinlock是第一种用于四线治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的药物，胃肠道间质瘤是胃肠道肿瘤。

患者通常每天服用3片，每片的标价为 355 美元。

生产商Deciphera 启动商业共付额计划，如果您购买了非政府保险，则有财务帮助。如果您没有保险，还可以参加患者援助计划。

15、Ayvakit – 32,000美元

与 Qinlock 一样，Ayvakit 也用于治疗 GIST，其 30 天供应的标价为 32,000 美元。患者通常每月服用 30片，每片的标价为 1,067 美元。

生产商 Blueprint Medicines 提供了“manufacturer copay program”，该计划可以将共付额降低到 0 美元，但仅适用于有商业保险的患者。

16、Korlym – 31,440美元

Korlym于2012年获得批准，用于治疗皮质醇减少症，也称为库欣氏综合症。这种疾病会导致体内激素皮质醇水平升高。尽管该药没有通用的等效物，但其有效成分是米非司酮，如果用作流产药，则成本更低。

患者每月可服用30到120片，许多患者服用60片。每片的标价为524美元。

制造商Corcept Therapeutics 为合格的未投保患者提供经济援助，并为商业投保患者提供共付额援助。

17、Sovaldi – 28,000美元

众所周知，丙型肝炎的治疗非常昂贵，Sovaldi 也没有什么不同。患者服用 Sovaldi 12 周；一个月供应量的标价为 28,000 美元，每片 1,000 美元。

吉利德提供共付优惠券计划，但仅适用于拥有商业保险的患者。

18、Viekira Pak –27,773美元

Viekira Pak 是该清单上用于治疗丙型肝炎的两种药物之一。ViekiraPak于2015年获得批准，用于治疗丙型肝炎基因型1，这是美国最常见的丙型肝炎基因型（菌株）。

Viekira Pak 是两种不同片剂的包装。每天，指示患者服用两片含有ombitasvir，paritaprevir和ritonavir的片剂，以及一片含有dasabuvir的片剂。

自获得批准以来，已经发布了多种可治疗所有丙型肝炎基因型的肝炎药物，并且每天不需要服用太多药，因此 Viekira 不再是一线治疗。

19、Tibsovo – 27,421美元

Tibsovo于2018年7月获得批准，是针对具有特定基因突变患者的急性骨髓性白血病的首个治疗方法。Tibsovo虽然是孤儿药，可满足未满足的临床需求，但每片的标价为457美元，对大多数人来说还是买不起。患者通常在一个月内需服用60片。

20、Cerdelga – 27,300美元

Cerdelga用于治疗 1 型戈谢病，并于2014年获得FDA批准。1型戈谢病是一种遗传性疾病，戈谢病发生于不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人当中。这种酶的缺乏可引起脂肪物质在脾脏、肝脏及骨髓聚积。戈谢病的主要特征包括肝脏及脾脏肿大，红细胞计数降低（贫血），血小板计数降低及骨问题。

Cerdelga是针对1型戈谢病成人患者的唯一口服治疗方案，患者需每天服用 2 片 Cerdelga。每片的标价为 487.50 美元，一个月供应的成本为 27,300 美元。

生产商 Genzyme 的 CareConnectPSS 共付计划可以帮助拥有商业保险的患者负担Cerdelga的医疗费用。

原文链接：

1. https://www.goodrx.com/blog/20-most-expensive-drugs-in-the-usa/